BASI MOLECOLARI DELLA TERAPIA GENICA
Introduzione al trasferimento genico
Vettori virali per la terapia genica, con particolare riferimento a safety e targeting e alle parti non coperte dal corso di Vettori virali
Trasduzione genica con metodi non virali
Plasmidi e vaccinazione a DNA
Metodi balistici
Liposomi
Targeting dei transgeni
Targeting trasduzionale
Targeting trascrizionale - promotori inducibili
e tessuto/tumore-specifici
Strategie ablative
Trasduzione di costrutti antisenso
Oligonucleotidi antisenso
Ribozimi
Anticorpi intracellulari (intrabodies)
RNA interference
TERAPIA GENICA DEI TUMORI
Elementi di biologia e terapia delle metastasi
Aspetti specifici della terapia genica dei tumori
Trasduzione di cellule normali e cellule tumorali
Vettori per cellule proliferanti
Efficienza della trasduzione ed effetto bystander
Terapia genica del fenotipo trasformato
Geni oncosoppressori
Inibizione di oncogeni
Geni iperespresi nelle cellule tumorali
Terapia genica della neoangiogenesi tumorale
Immunoterapia genica dei tumori
Immunologia ed immunoterapia dei tumori
Geni di citochine
Geni di antigeni: Complesso Maggiore di Istocompatibilità,
Co-stimolo, Antigeni tumorali
Modificazioni della sensibilità ai farmaci
Geni di sensibilità ai farmaci
Geni di resistenza ai farmaci
Terapie combinate
TERAPIA GENICA DELLE MALATTIE MONOGENICHE EREDITARIE
Aspetti generali
Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie
Immunodeficienze primarie
Fibrosi cistica
Coagulopatie ereditarie
TERAPIA GENICA DELLE MALATTIE
INFETTIVE
Terapia genica dell'AIDS
ALTRE APPLICAZIONI DI TERAPIA
GENICA
Terapia genica di patologie ischemiche
SICUREZZA, LEGISLAZIONE,
BIOETICA DELLA TERAPIA GENICA
La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica
Normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica
Problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale