TERAPIA GENICA
Programma

INTRODUZIONE
Generalità, definizioni, breve storia della terapia genica
Fonti di documentazione: riviste, società scientifiche, siti Internet

BASI MOLECOLARI DELLA TERAPIA GENICA
Introduzione al trasferimento genico
Vettori virali per la terapia genica, con particolare riferimento a safety e targeting e alle parti non coperte dal corso di Vettori virali
Trasduzione genica con metodi non virali
    Plasmidi e vaccinazione a DNA
    Metodi balistici
    Liposomi
Targeting dei transgeni
    Targeting trasduzionale
    Targeting trascrizionale - promotori inducibili e tessuto/tumore-specifici
Strategie ablative
    Trasduzione di costrutti antisenso
    Oligonucleotidi antisenso
    Ribozimi
    Anticorpi intracellulari (intrabodies)
    RNA interference

TERAPIA GENICA DEI TUMORI
Elementi di biologia e terapia delle metastasi
Aspetti specifici della terapia genica dei tumori
    Trasduzione di cellule normali e cellule tumorali
    Vettori per cellule proliferanti
    Efficienza della trasduzione ed effetto bystander
Terapia genica del fenotipo trasformato
    Geni oncosoppressori
    Inibizione di oncogeni
    Geni iperespresi nelle cellule tumorali
Terapia genica della neoangiogenesi tumorale
Immunoterapia genica dei tumori
    Immunologia ed immunoterapia dei tumori
    Geni di citochine
    Geni di antigeni: Complesso Maggiore di Istocompatibilità, Co-stimolo, Antigeni tumorali
Modificazioni della sensibilità ai farmaci
    Geni di sensibilità ai farmaci
    Geni di resistenza ai farmaci
Terapie combinate

TERAPIA GENICA DELLE MALATTIE MONOGENICHE EREDITARIE
Aspetti generali
Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie
    Immunodeficienze primarie
    Fibrosi cistica
    Coagulopatie ereditarie

TERAPIA GENICA DELLE MALATTIE INFETTIVE
Terapia genica dell'AIDS

ALTRE APPLICAZIONI DI TERAPIA GENICA
Terapia genica di patologie ischemiche

SICUREZZA, LEGISLAZIONE, BIOETICA DELLA TERAPIA GENICA
La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica
Normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica
Problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale